مقدمه‌ای بر ارزیابی‌های اقتصادی سلامت

چرا اثربخشی کافی نیست

تا کنون هر واحد روش‌شناختی صرفاً به این پرسش پرداخته است که آیا یک مداخله مؤثر است یا خیر. پاسخ کامل به این پرسش به یک نظام سلامت نمی‌گوید که آیا باید آن را تأمین مالی کند یا خیر.

دلیل آن هزینه فرصت است. منابعی که صرف یک مداخله می‌شوند، نمی‌توانند صرف مداخله دیگری شوند. تأمین مالی دارویی که منفعت اندکی با هزینه‌ای هنگفت به همراه دارد، به معنای تأمین نکردن مالی چیز دیگری است، و سلامت از دست رفته در اثر آن فعالیت جابجا شده، آسیب واقعی به افراد واقعی است، هرچند که آن‌ها نامرئی و ناشناخته باشند. ارزیابی اقتصادی این معامله را صریح می‌کند، به جای آنکه آن را به صورت ضمنی به کسی بسپارد که بلندتر فریاد می‌زند.

دو پیامد که ارزش دارد صریحاً بیان شوند:

• یک مداخله می‌تواند مؤثر باشد و در عین حال ارزش تأمین مالی نداشته باشد.
• انجام ندادن ارزیابی اقتصادی، تنازع منافع را از بین نمی‌برد؛ تنها آن را پنهان می‌کند.

ارزیابی اقتصادی به‌طور تعریف مقایسه‌ای است. بیانیه‌ای که می‌گوید یک برنامه «4 میلیون دلار هزینه داشت و 200 جان را نجات داد» بدون وجود یک گزینهٔ جایگزین برای مقایسه هیچ معنایی ندارد.

دیدگاه

منظر یک تحلیل تعیین می‌کند کدام هزینه‌ها و کدام پیامدها شمرده شوند. باید نخست بیان شود، چون پاسخ را تغییر می‌دهد.

دیدگاه اجتماعی کامل‌ترین و در عین حال مورد مناقشه‌ترین دیدگاه است، زیرا ارزش‌گذاری زیان‌های بهره‌وری به‌طور سیستماتیک به مداخلات در افراد شاغل در سن کار ترجیح می‌دهد که این امر مشکل عدالت را مطرح می‌کند.

نکته عملی: مداخله‌ای که هزینه را از نظام سلامت به خانواده‌ها منتقل می‌کند، از دیدگاه پرداخت‌کننده عالی به نظر می‌رسد اما ممکن است از منظر اجتماعی وحشتناک باشد. مراقبت در منزل، ترخیص زودهنگام و برنامه‌های خودمدیریتی همگی این ویژگی را دارند. وقتی یک ارزیابی را می‌خوانید، قبل از هر چیز دیدگاه آن را بررسی کنید.

چهار نوع ارزیابی

هر چهار هزینه را به یک روش، یعنی به صورت پولی، اندازه‌گیری می‌کنند. آن‌ها در نحوه اندازه‌گیری پیامدها با هم تفاوت دارند.

بهینه‌سازی هزینه کمتر از گذشته به کار می‌رود، زیرا به‌ندرت برابری اثبات می‌شود. تفاوت غیرمعنادار در نتایج، مدرکی بر برابری نیست و تلقی آن به‌عنوان چنین مدرکی اشتباهی رایج است.

تحلیل هزینه تا اثربخشی نمی‌تواند نتایج مختلف را با هم مقایسه کند. هزینه برای هر مورد سکته مغزی پیشگیری‌شده و هزینه برای هر عمل جراحی آب‌مروارید را نمی‌توان در برابر یکدیگر سنجید، در حالی که دقیقاً همین مقایسه است که یک نظام سلامت باید انجام دهد.

تحلیل هزینه-اثربخشی این مشکل را با قرار دادن تمام پیامدهای سلامت روی یک مقیاس واحد حل می‌کند و معیاری است که اکثر سازمان‌های بازپرداخت آن را درخواست می‌کنند.

تحلیل هزینه-فایده مستلزم تعیین ارزش پولی برای سلامت است که از نظر روش‌شناختی ممکن است (از طریق تمایل به پرداخت یا ارزش آماری یک زندگی) و از نظر اخلاقی آن‌قدر ناخوشایند است که در حوزه سلامت کمتر از سایر بخش‌ها به کار می‌رود.

هزینه‌ها

هزینه‌سازی سه مرحله دارد: شناسایی منابع مصرفی، اندازه‌گیری مقادیر و ارزش‌گذاری آن‌ها.

دسته‌بندی‌ها:

• مراقبت‌های پزشکی مستقیم: داروها، زمان کارکنان، روش‌ها، روزهای بستری در بیمارستان، آزمایش‌ها، تجهیزات.
• مستقیم غیرپزشکی: سفر بیمار، تغییرات در منزل، مراقبت اجتماعی رسمی.
• غیرمستقیم (بهره‌وری): زمانی که از کار پرداخت‌شده و غیرپرداخت‌شده توسط بیماران و مراقبان از دست می‌رود. تنها از منظر اجتماعی لحاظ می‌شود.

مشکلات مکرر:

• میانگین‌ها تغییرات را پنهان می‌کنند. میانگین هزینه هر پذیرش توزیع نامتقارنی را پنهان می‌کند که در آن تعداد کمی از بیماران بیشترین هزینه را به خود اختصاص می‌دهند.
• هزینه‌ها هزینه نیستند. مبالغ صورتحساب‌شده منعکس‌کننده سیاست قیمت‌گذاری است، نه مصرف منابع.
• هزینه‌های ثابت و متغیر رفتار متفاوتی دارند. کاهش 5% در پذیرش بیماران، هزینه‌های بیمارستان را به میزان 5% کاهش نمی‌دهد، زیرا ساختمان و بخش عمده‌ای از نیروی انسانی همچنان باقی می‌مانند.
• واحد پول و سال باید مشخص شوند و هزینه‌های سال‌های مختلف باید با احتساب تورم به سال قیمت مشترک تعدیل شوند.

کی‌ال‌وایز

سال زندگی تعدیل‌شده با کیفیت طول عمر و کیفیت زندگی را در یک عدد ترکیب می‌کند. یک سال با سلامت کامل برابر 1 QALY است. یک سال در وضعیت سلامتی که ارزش 0.6 دارد، برابر 0.6 QALY است. مرگ برابر 0 است. برخی وضعیت‌ها زیر 0 ارزش‌گذاری می‌شوند، یعنی بدتر از مرده بودن.

وزنی که به یک وضعیت سلامت اختصاص می‌یابد، فایده نامیده می‌شود و اندازه‌گیری می‌شود، نه فرض می‌شود. سه خانواده روش:

روش‌های مستقیم، که از مردم می‌خواهند معامله کنند:

• قمار استاندارد: انتخاب بین زندگی قطعی در وضعیت معیوب و قمار بین سلامت کامل و مرگ. احتمال بی‌تفاوتی شما، واحد فایده‌مندی است.
• مبادله زمانی: بین ده سال در وضعیت معیوب و دوره‌ای کوتاه‌تر در سلامت کامل انتخاب کنید. دوره کوتاه‌تری که در آن به حالت بی‌تفاوتی می‌رسید، تقسیم بر ده، معادل تابع فایده‌مندی است.
• مقیاس آنالوگ بصری: وضعیت را روی خطی از بدترین تا بهترین سلامت قابل تصور امتیازدهی کنید. ساده‌ترین روش است و شامل معامله نیست، به همین دلیل مقادیر آن به‌طور سیستماتیک با دو روش دیگر متفاوت است.

روش‌های غیرمستقیم از یک ابزار توصیفی عمومی (EQ-5D، SF-6D، شاخص کارایی‌های سلامت) استفاده می‌کنند که توسط بیماران تکمیل می‌شود و پاسخ‌ها را با استفاده از مجموعه‌ای از ارزش‌ها که از یک نظرسنجی عمومی جمعیت به‌دست آمده است، به یک تابع کارایی تبدیل می‌کنند. این رویکرد در عمل استاندارد است.

ارزش‌های چه کسی؟ این موضوع اهمیت بیشتری دارد تا آنچه به نظر می‌رسد. بیمارانی که با یک وضعیت زندگی می‌کنند، آن وضعیت را همواره بیش از اعضای عموم مردم که آن را تصور می‌کنند، ارزش‌گذاری می‌کنند؛ پدیده‌ای که به آن «انطباق» یا «جابجایی پاسخ» گفته می‌شود. اکثر سازمان‌های پرداخت هزینه، ارزش‌های جمعیت عمومی را می‌طلبند، با این استدلال که عموم مردم کسانی هستند که سیستم را تأمین مالی می‌کنند و هزینه فرصت را می‌پردازند. این موضع قابل دفاع و در عین حال قابل مناقشه است و به‌طور سیستماتیک فایده‌های تخصیص‌یافته به ناتوانی مزمن را کاهش می‌دهد.

انتقادها از QALY

QALY مفیدترین ابزار موجود است و مشکلات واقعی دارد که باید درک شوند، نه اینکه نادیده گرفته شوند:

• این یک موقعیت برابری را در خود جای می‌دهد. QALY صرف‌نظر از اینکه چه کسی آن را به‌دست آورد، به‌عنوان دارای ارزش برابر در نظر گرفته می‌شود؛ که از یک سو برابرطلبانه و از سوی دیگر تبعیض‌آمیز است: مداخلات برای افرادی که امید به زندگی کوتاه‌تری دارند یا از قبل معلول هستند، QALYهای کمتری تولید می‌کند، بنابراین یک قاعدهٔ سخت‌گیرانه برای بیشینه‌سازی QALY به‌طور سیستماتیک به نفع آن‌ها عمل نمی‌کند.
• تجمعی بودن توزیع را پنهان می‌کند. کسب 0.1 سال زندگی با کیفیت توسط ده نفر همان مقدار کلی است که کسب یک سال زندگی با کیفیت توسط یک نفر دارد، و اکثر مردم آن‌ها را معادل نمی‌دانند.
• این نسبت به ماهیت منفعت بی‌توجه است. شدت وضعیت اولیه، تهدیدکننده حیات بودن یک وضعیت و ملاحظات پایان زندگی در نظر گرفته نمی‌شوند، به همین دلیل چندین سازمان از تعدیل‌کننده‌های صریح استفاده می‌کنند.
• اندازه‌گیری فایده نامشخص است و انتخاب ابزار نتیجه را تغییر می‌دهد.

نسبت اثربخشی هزینه افزایشی

خروجی اصلی یک تحلیل هزینه-اثربخشی یا هزینه-فایده:

$\text{ICER} = \frac{C_1 - C_0}{E_1 - E_0}$

جایی که C هزینه و E اثر برای مداخله جدید (1) و comparator (0) است. این نسبت، هزینه اضافی به ازای هر واحد اضافی سلامت به‌دست‌آمده است.

واژهٔ کلیدی «افزایشی» است. پرسش هرگز این نیست که «آیا این مداخله به خودی خود از نظر هزینه-فایده مقرون‌به‌صرفه است؟» بلکه این است که «آیا فایدهٔ اضافی ارزش هزینهٔ اضافی را دارد، در مقایسه با آنچه در غیر این صورت انجام می‌دادیم؟» معیار مقایسه باید روش جاری باشد، نه دارونما، اگر روش جاری همان چیزی است که مداخله قرار است جایگزینش کند.

ماتریس هزینه-اثربخشی

هزینهٔ افزایشی را روی محور عمودی و اثر افزایشی را روی محور افقی ترسیم کنید. چهار ربع:

دو ربع نیاز به قضاوت ندارند. ربع شمال‌شرقی جایی است که بیشتر فناوری‌های جدید در آن قرار می‌گیرند و بحث در آنجا رخ می‌دهد.

آستانه‌ها

برای تبدیل یک ICER به یک تصمیم، به یک آستانهٔ تمایل به پرداخت نیاز دارید: حداکثر هزینهٔ قابل قبول به ازای هر QALY.

اعداد معمولاً ذکرشده شامل تقریباً 20,000 تا 30,000 پوند برای QALY در انگلستان و 50,000 دلار برای QALY در آمریکای شمالی است، اگرچه مورد دوم هیچ جایگاه رسمی ندارد و دهه‌هاست که به‌خاطر دلخواه بودن مورد انتقاد قرار گرفته است.

آنچه یک آستانه باید نشان دهد، هزینه فرصت است: آن سلامتِ تولیدشده توسط فعالیتی است که برای تأمین مالی مداخله جدید جابه‌جا می‌شود. برآوردهای تجربی آن سلامت جابه‌جاشده معمولاً کمتر از آستانه‌های مورد استفاده بوده است، که نشان می‌دهد پذیرش فناوری‌ها در آستانه اعلام‌شده به‌طور متوسط سلامت را نابود می‌کند. این یافته‌ای ناخوشایند و مهم است.

برخی حوزه‌های قضایی از هیچ آستانه‌ی صریحی استفاده نمی‌کنند و هر پرونده را به‌صورت موردی با ICER به‌عنوان یکی از چندین ورودی، از جمله شدت، عدالت و در دسترس بودن جایگزین‌ها، تصمیم‌گیری می‌کنند.

یک مثال کاربردی

سه استراتژی را برای یک وضعیت مقایسه کنید:

ابتدا گزینه‌های تحت سلطه را حذف کنید. گزینه C هزینه بیشتری نسبت به B دارد و تعداد QALYهای کمتری تولید می‌کند، بنابراین C تحت سلطه قرار دارد و حذف می‌شود. مقایسه C تنها با A منجر به تولید یک ICER می‌شد و این را پنهان می‌کرد.

سپس ICER را برای B در مقابل A محاسبه کنید:

$\text{ICER} = \frac{8{,}000 - 5{,}000}{6.5 - 6.0} = \frac{3{,}000}{0.5} = 6{,}000 \text{ per QALY}$

در هر آستانه‌ای بالاتر از 6000 به ازای هر QALY، پذیرش B ارزشمند است.

درس نهفته در اینجا: همیشه همه گزینه‌های مرتبط را با یکدیگر، به ترتیب افزایش هزینه، مقایسه کنید و ابتدا گزینه‌های تحت سلطه را حذف کنید. مقایسه جفتی هر گزینه با مراقبت معمول می‌تواند گزینه‌ای را توصیه کند که گزینه دیگری به‌طور قاطع بر آن برتری دارد. سلطه توسعه‌یافته، جایی که ترکیب دو استراتژی دیگر بر یک گزینه غلبه می‌کند، نیز باید بررسی شود.

افق زمانی و تنزیل

افق زمانی باید به اندازه‌ای طولانی باشد که همه تفاوت‌های مهم در هزینه و اثر را در بر گیرد. برای یک مداخله شفابخش، این معمولاً به معنای افق زمانی تمام عمر است، زیرا فایده در طول بقیه عمر تجمعی است. یک کارآزمایی با دو سال پیگیری نمی‌تواند مستقیماً این بازه را تأمین کند، به همین دلیل ارزیابی‌های اقتصادی از مدل‌ها (درخت‌های تصمیم، مدل‌های مارکوف) برای برون‌یابی فراتر از کارآزمایی استفاده می‌کنند و معمولاً فرضیات برون‌یابی مهم‌ترین بخش تحلیل است.

تخفیط، هزینه‌ها و منافع آتی را بر اساس اصل ترجیح مردم و جوامع به دریافت منافع زودتر و پرداخت هزینه‌ها دیرتر، به ارزش‌های فعلی تبدیل می‌کند:

$\text{PV} = \frac{\text{value in year } t}{(1 + r)^t}$

نرخ‌های معمول 3% یا 1.5% در سال هستند که توسط دستورالعمل‌های ملی تعیین می‌شوند. هزینه‌ها و اثرات بهداشتی به‌طور متعارف با همان نرخ تنزیل می‌شوند.

تنزیل، اثری بزرگ و کم‌توجه بر پیشگیری دارد. یک برنامه واکسیناسیون هزینه‌هایش را اکنون می‌پردازد و سودهایش را دهه‌ها بعد تولید می‌کند. با نرخ 3% در سال، یک QALY که 40 سال دیگر به دست آید امروز حدود 0.31 QALY می‌ارزد. این موضوع به‌طور نظام‌مند پیشگیری را نسبت به درمان در موقعیت نامساعد قرار می‌دهد، و به همین دلیل نرخ مناسب، و اینکه آیا سلامت باید با همان نرخ پول تنزیل شود، همچنان بحث‌های روش‌شناختی زنده‌ای هستند.

عدم قطعیت

هر ورودی در یک ارزیابی اقتصادی برآورد می‌شود و نتیجه‌گیری باید در برابر آن عدم‌قطعیت آزموده شود.

تحلیل حساسیت تعیین‌گرا (یک‌طرفه) یک پارامتر را در هر بار و در یک بازهٔ معقول تغییر می‌دهد و تأثیر آن را بر ICER گزارش می‌کند. نتایج اغلب به‌صورت نمودار گردباد نشان داده می‌شوند که پارامترها را بر اساس میزان تغییر پاسخ رتبه‌بندی می‌کند. این روش برای شناسایی ورودی‌های مهم مفید است؛ اما نمی‌تواند اثر ترکیبی چند پارامتر نامطمئن را در نظر بگیرد.

تحلیل حساسیت احتمالی برای هر پارامتر نامطمئن یک توزیع احتمال تعیین می‌کند، به‌طور همزمان از همه آن‌ها هزاران بار نمونه‌برداری می‌کند و توزیع ICERها را تولید می‌کند. ترسیم آن بر صفحه هزینه-اثربخشی، ابری از نقاط را نشان می‌دهد که عدم‌قطعیت مشترک را نمایش می‌دهد.

منحنی‌های مقبولیت-هزینه‌اثربخشی آن ابر را خلاصه می‌کنند: برای هر آستانهٔ ممکن تمایل به پرداخت، این منحنی احتمال اینکه مداخله از نظر هزینه-اثربخشی مقرون‌به‌صرفه باشد را نشان می‌دهد. این مفیدترین خروجی منفرد برای یک تصمیم‌گیرنده است، زیرا پرسش تجربی (شواهد چه می‌گویند) را از پرسش ارزشی (یک QALY برای ما چه ارزشی دارد) جدا می‌کند.

تحلیل سناریو، به‌جای مقادیر پارامترها، فرضیات ساختاری را تغییر می‌دهد: یک برون‌یابی متفاوت، یک معیار مقایسه متفاوت، یک دیدگاه متفاوت. عدم‌قطعیت ساختاری معمولاً بزرگ‌تر از عدم‌قطعیت پارامتری است و بسیار کمتر گزارش می‌شود.

خواندن و گزارش‌دهی

CHEERS استاندارد گزارش‌دهی ارزیابی‌های اقتصادی سلامت است. هنگام ارزیابی آن، مهم‌ترین پرسش‌ها عبارتند از:

1. دیدگاه چیست و آیا با تصمیمی که بر اساس آن اتخاذ می‌شود مطابقت دارد؟
2. مقایسه‌گر چیست و آیا واقعاً در غیر این صورت همین کار انجام می‌شد؟
3. افق زمانی چیست و چه میزان از نتیجه به برون‌یابی فراتر از داده‌های مشاهده‌شده بستگی دارد؟
4. این برآورد اثربخشی از کجا آمده است؟ ارزیابی‌ای که بر یک کارآزمایی منفرد یا بر یک برآورد اثر جانبدارانه استوار باشد، آن سوگیری را به ارث می‌برد و هیچ میزان پیچیدگی اقتصادی نمی‌تواند آن را اصلاح کند.
5. از چه کسی مقادیر فایده‌مندی استفاده شد و با چه ابزاری؟
6. چه چیزی تخفیف داده شد و با چه نرخی؟
7. آیا عدم‌قطعیت به‌صورت احتمالی ارائه می‌شود و فرضیات ساختاری آزمون می‌شوند؟
8. چه کسی آن را تأمین مالی کرد؟ ارزیابی‌هایی که توسط صنعت تأمین مالی می‌شوند، به‌طور قابل‌توجهی بیشتر از ارزیابی‌های مستقل به نتایج مطلوب می‌رسند.

آن نکتهٔ چهارم برای این درس شایستهٔ تأکید است. یک ارزیابی اقتصادی تنها به اندازهٔ شواهد بالینی زیربنایی آن معتبر است. همهٔ مطالب دوازده واحد پیشین پیش‌نیاز این واحد هستند.

درک خود را بررسی کنید

1. یک برنامهٔ جدید توان‌بخشی خانگی هزینه‌های بیمارستان را به میزان 2000 دلار برای هر بیمار کاهش می‌دهد و به 15 ساعت مراقبت غیرپرداخت‌شدهٔ خانوادگی در هفته نیاز دارد. توضیح دهید نتیجه‌گیری تحت دیدگاه نظام سلامت و دیدگاه اجتماعی چگونه متفاوت خواهد بود و بگویید برای مشاوره به هیئت مدیرهٔ بیمارستان از کدام دیدگاه استفاده می‌کنید.
2. استراتژی X هزینهٔ 20,000 دارد و 4.2 QALY تولید می‌کند. استراتژی Y هزینهٔ 18,000 دارد و 4.5 QALY تولید می‌کند. استراتژی Z (مراقبت معمول) هزینهٔ 10,000 دارد و 3.9 QALY تولید می‌کند. هر استراتژی‌ای که تحت سلطه قرار دارد را شناسایی کرده و ICER مربوطه را محاسبه کنید.
3. توضیح دهید چرا تحلیل هزینه-اثربخشی که «هزینه به ازای هر مورد شناسایی‌شده» را گزارش می‌کند، نمی‌تواند برای تصمیم‌گیری بین تأمین مالی یک برنامه غربالگری و تأمین مالی خدمات تعویض مفصل ران استفاده شود.
4. یک برنامه واکسیناسیون دارای ICER برابر 45,000 برای هر QALY با نرخ تنزیل 3% و 12,000 برای هر QALY بدون تنزیل است. تفاوت را توضیح دهید و استدلال هر یک از دو طرف درباره تنزیل‌شدن یا نشدن ارزش سلامت را بیان کنید.
5. یک تحلیل هزینه-فایده برای درمان یک بیماری نادر شدید، ICER برابر با 300,000 به ازای هر QALY را گزارش می‌کند. دو استدلال ارائه دهید که چرا با وجود این تحلیل باید آن را تأمین مالی کرد، بدون آنکه خود تحلیل را زیر پرسش ببرید.
6. منحنی پذیرش صرفه‌جویی در هزینه، احتمال 45% صرفه‌جویی در هزینه را در سطح 30,000 به ازای هر QALY و 80% را در سطح 50,000 نشان می‌دهد. توضیح دهید تصمیم‌گیرنده باید از این منحنی چه نتیجه‌ای بگیرد و منحنی چه چیزی را به او نمی‌گوید.

مطالعه بیشتر

• Drummond MF, Sculpher MJ, Claxton K, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. 4th ed.
• Husereau D, Drummond M, Augustovski F, et al. Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards 2022 (CHEERS 2022). BMJ. 2022;376:e067975.
• Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. Guidelines for the Economic Evaluation of Health Technologies: Canada.
• Claxton K, Martin S, Soares M, et al. Methods for the estimation of the National Institute for Health and Care Excellence cost-effectiveness threshold. Health Technol Assess. 2015;19(14).
• Neumann PJ, Cohen JT, Weinstein MC. Updating cost-effectiveness: the curious resilience of the 50,000-per-QALY threshold. N Engl J Med. 2014;371(9):796-797.