کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌شده شاهددار
واحد 12·40 دقیقه

نوشتن پروتکل و اخلاق پژوهش در کارآزمایی‌ها

گردآوری همهٔ موارد از واحدهای پیشین در قالب یک پروتکل که قابل بازبینی، تأمین مالی و اجرا است، همراه با الزامات اخلاقی ویژهٔ کارآزمایی‌های تصادفی‌شده.

پس از این درس شما قادر خواهید بود

  • یک پروتکل آزمایشی کامل را با استفاده از ساختار SPIRIT مونتاژ کنید.
  • هر بخش را طوری بنویسید که قابل اجرا باشد، نه صرفاً قابل خواندن.
  • الزامات اخلاقی خاص کارآزمایی‌های تصادفی‌شده را توضیح دهید.
  • تعادل بالینی را توضیح دهید و نحوه محدود کردن آن بر مقایسه و پایش موقت را شرح دهید.
  • فرآیندی برای کسب رضایت طراحی کنید که به سوءتفاهم درمانی بپردازد.
  • پرسش‌های را که یک داور، تأمین‌کنندهٔ بودجه یا هیأت اخلاق خواهند پرسید، پیش‌بینی کنید.
  • یک پروتکل را به صورت سازنده ارائه و نقد کنید.

نوشتن پروتکل و اخلاق پژوهش در کارآزمایی‌ها

این واحد دوره را گردآوری می‌کند. هر واحد پیشین بخشی از یک پروتکل را تولید کرده بود؛ در اینجا آن‌ها کنار هم قرار می‌گیرند و الزامات اخلاقی که کل را محدود می‌کنند، مطرح می‌شوند.

پروتکل به‌عنوان یک سند قابل اجرا

یک پروتکل سه مخاطب دارد و باید همهٔ آن‌ها را راضی نگه دارد:

  1. یک داور که تصمیم می‌گیرد آیا این کارآزمایی ارزش تأمین مالی دارد و آیا به پرسش خود پاسخ خواهد داد.
  2. یک کمیته اخلاق، که تصمیم می‌گیرد آیا خطرات موجه هستند و تدابیر حفاظتی کافی‌اند.
  3. کسانی که کارآزمایی را اجرا می‌کنند، که سه سال هر روز به آن رجوع خواهند کرد.

سومین مورد، موردی است که اغلب نادیده گرفته می‌شود و دقیقاً همان آزمونی است که بیش از همه اهمیت دارد: آیا یک هماهنگ‌کنندهٔ پژوهش، با خواندن این بخش، می‌تواند کاری را که در آن توصیف شده بدون پرسیدن انجام دهد؟ اگر نه، آن بخش هرچقدر هم خوب خوانده شود، کامل نیست.

ساختار SPIRIT

SPIRIT راهنمای گزارش‌دهی پروتکل‌های آزمایشی است و چک‌لیست آن طرح کلی برای استفاده است. مرتبط با این دوره:

بخش محتوا واحد
اداری عنوان، ثبت‌نام، تأمین مالی، نقش‌ها، کمیته‌ها 10
زمینه و توجیه مرور نظام‌مند شواهد موجود؛ چرا پرسش باز است؛ چرا این طراحی 1
اهداف پرسش‌ها اولیه و ثانویه، به شکل PICO؛ استیمند 1, 8
طراحی آزمایش ساختار تخصیص؛ برتری یا عدم-کم‌تری؛ نسبت تخصیص 2
تنظیمات و شرایط احراز سایت‌ها؛ معیارهای ورود و خروج همراه با دلایل 3
مداخلات هر دو بازو، با جزئیات قابل تکرار؛ معیارهای قطع؛ راهبردهای پایبندی؛ مراقبت همزمان 6
نتایج اصلی، ثانویه، مضرات، با تعاریف عملیاتی و نقاط زمانی 5, 7
جدول زمانی شرکت‌کننده جدول برنامهٔ رویدادها 5, 6
اندازه نمونه محاسبه با توجیه هر ورودی 9
استخدام استراتژی و نحوهٔ رسیدن به هدف 10
تخصیص تولید توالی، مکانیزم پنهان‌سازی، پیاده‌سازی، چه کسی چه کاری انجام می‌دهد 4
کورکننده چه کسی کور شده است، چگونه، و روش اضطراری رفع کوری 6
جمع‌آوری داده‌ها ابزارها، آموزش، راهبردهای حفظ 5, 11
مدیریت داده ورودی، کدنویسی، امنیت، ذخیره‌سازی 11
روش‌های آماری تحلیل‌های اولیه و ثانویه؛ جمعیت تحلیلی؛ داده‌های گمشده؛ تحلیل‌های میانی؛ زیرگروه‌ها 8, 9
نظارت کمیته نظارت بر داده‌ها و اساسنامه؛ تحلیل میانی؛ حسابرسی؛ گزارش‌دهی آسیب‌ها 7, 10, 11
اخلاق و انتشار تصویب‌ها، اصلاحات، رضایت، محرمانگی، منافع، دسترسی به داده‌ها، مراقبت پس از آزمایش، سیاست انتشار 12

بخش‌هایی که معمولاً به‌طور نادرست نوشته می‌شوند

پیش‌زمینه. باید شامل یک مرور نظام‌مند یا ارجاعی به یک مرور به‌روز باشد که نشان دهد پرسش پژوهش باز است. این یک مرور ادبیات نیست؛ بلکه شواهدی برای توازن و منبع برآورد اندازه اثر برای تعیین حجم نمونه است.

مداخلات. از TIDieR استفاده کنید. مقایسه‌گر را با همان دقتی که برای مداخله توضیح می‌دهید، توصیف کنید. «مراقبت معمول» توصیف نیست.

نتایج. تعاریف عملیاتی، نه نام‌ها. نقطه زمانی و ابزار اندازه‌گیری هر یک را مشخص کنید.

اندازه نمونه. هر ورودی باید همراه با منبع آن باشد. «بر اساس کار قبلی ما» منبع محسوب نمی‌شود.

روش‌های آماری. جمعیت مورد تحلیل، مدل، متغیرهای عامل مخدوش‌گر و استراتژی داده‌های گمشده را مشخص کنید. بیشتر پروتکل‌ها در اینجا بسیار مبهم هستند و اکنون تدوین یک طرح تحلیل آماری جداگانه و دقیق‌تر پیش از رفع ابهام، به یک رویه استاندارد تبدیل شده است.

جدول زمانی شرکت‌کنندگان. جدولی از برنامه رویدادها که هر ارزیابی را در هر نقطه زمانی نشان می‌دهد، مفیدترین صفحه یک پروتکل برای افرادی است که کارآزمایی را اجرا می‌کنند و مشکلات طراحی را آشکار می‌سازد (بار کاری ملاقات که هیچ‌کس تحملش را ندارد، ارزیابی‌ای که در فاصله زمانی ناممکن برنامه‌ریزی شده) که متن آن‌ها را پنهان می‌کند.

اخلاق پژوهش در کارآزمایی‌ها

چارچوب کلی در دوره مبانی پوشش داده شد: ریشه‌های تاریخی، اصول بنیادین، رضایت آگاهانه و بازبینی مستقل. این بخش به آنچه مختص کارآزمایی‌های تصادفی است می‌پردازد.

توازن بالینی

پرسش اخلاقی متمایز در یک کارآزمایی بالینی این است که چگونه می‌توان درمان را به‌صورت تصادفی اختصاص داد، به‌جای انتخاب بهترین گزینه برای بیمار.

پاسخ تعادل بالینی است: عدم قطعیت واقعی درباره اینکه کدام بازو برتری دارد. نسخه قابل اجرا تعادل بالینی است که عدم قطعیت را در میان جامعه متخصصان قرار می‌دهد نه در پژوهشگر منفرد. پژوهشگر ممکن است باوری داشته باشد؛ آزمایش همچنان اخلاقی باقی می‌ماند تا زمانی که پزشکان مجرب واقعاً دچار تردید باشند.

سه محدودیت عملی در ادامه آمده است و آن‌ها مستقیماً به واحدهای پیشین مرتبط هستند:

  1. در آغاز باید تعادل وجود داشته باشد. اگر یک مرور نظام‌مند که به‌خوبی انجام شده باشد به پرسش پاسخ دهد، کارآزمایی غیراخلاقی است. به همین دلیل است که مرور نظام‌مند در بخش پیش‌زمینه یک ضرورت اخلاقی است، نه ادب علمی.
  2. این موضوع باید در تمام طول مطالعه حفظ شود. وقتی شواهد انباشته شده عدم قطعیت را برطرف می‌کنند، ادامهٔ تصادفی‌سازی موجه نیست. این مبنای اخلاقی نظارت میانی و اختیار کمیتهٔ نظارت بر داده‌ها برای توقف مطالعه است.
  3. این مقایسه را محدود می‌کند. تصادفی‌سازی به گزینه‌ای که می‌دانیم از مراقبت‌های موجود inferior است، مجاز نیست.

کنترل‌های دارونما

یک جنجال مکرر. کنترل دارونما تمیزترین برآورد را از اثر اختصاصی مداخله ارائه می‌دهد و در مواردی که درمان مؤثر وجود دارد، مستلزم خودداری از آن است.

موضع پذیرفته‌شده عمومی، که در بیانیه هلسینکی بازتاب یافته است: شاهد دارونما آنجا پذیرفتنی است که هیچ مداخله اثبات‌شده‌ای وجود نداشته باشد، یا جایی که دلایل روش‌شناختی قانع‌کننده در کار باشد و شرکت‌کنندگان با چشم‌پوشی از درمان مؤثر در معرض آسیب جدی یا برگشت‌ناپذیر قرار نگیرند.

یک طرح الحاقی که در آن هر دو گروه بازو مراقبت استاندارد را دریافت می‌کنند و تصادفی‌سازی بر اساس افزودن عامل جدید یا دارونما انجام می‌شود، به‌طور کامل از این مشکل جلوگیری می‌کند و باید اولین گزینه‌ای باشد که در نظر گرفته می‌شود.

رضایت در آزمایش‌ها

مقررات عمومی اعمال می‌شود، با سه تأکید ویژه برای آزمایش.

تصادفی‌سازی باید توضیح داده شده و درک شود. شرکت‌کنندگان معمولاً آن را اشتباه می‌فهمند و فرایند رضایت‌گیری باید صراحتاً روشن کند که درمان به‌صورت تصادفی اختصاص می‌یابد، نه اینکه برای آن‌ها انتخاب شود.

تصور درمانی نادرست. شرکت‌کنندگان به‌طور سیستماتیک معتقدند که روش‌های آزمایشی برای منفعت فردی آن‌ها انتخاب شده‌اند، همان‌طور که مراقبت‌های بالینی چنین است. اما این‌گونه نیست. فرایند رضایت‌گیری باید میان روش‌هایی که برای پژوهش انجام می‌شوند و روش‌هایی که به هر حال صورت می‌گرفتند تمایز قائل شود و صراحتاً بیان کند که شرکت‌کننده ممکن است درمان کم‌اثرتر را دریافت کند.

اختیاری بودن زمانی است که پزشک خود نقش جذب‌کننده را ایفا می‌کند. بیمارانی که توسط پزشک خود برای شرکت در مطالعه دعوت می‌شوند، تحت فشاری هستند که ممکن است آن را بیان نکنند. تفکیک نقش جذب، اختصاص زمان برای تصمیم‌گیری و روشن‌سازی اینکه امتناع از شرکت بر مراقبت‌های آنان تأثیری نخواهد داشت، از جمله تدابیر حفاظتی استاندارد هستند.

دو نکته دیگر که هم اخلاق و هم جذب را بهتر می‌کند: جذب‌کنندگان را آموزش دهید در اینکه چگونه توازن شواهد را منتقل کنند، چون مشاوره‌های ضبط‌شده نشان می‌دهد پزشکان اغلب ناخواسته ترجیحی را نشان می‌دهند؛ و درک را بررسی کنید با خواستن از شرکت‌کنندگان که مطالعه را برای شما بازگو کنند، به جای آنکه امضا را شاهد فهم بگیرید.

جمعیت‌های آسیب‌پذیر

کودکان، افراد دارای ناتوانی در تصمیم‌گیری، زندانیان و افرادی که در وضعیت وابستگی به سر می‌برند، نیازمند حمایت‌های اضافی هستند: رضایت جایگزین، در صورت امکان کسب رضایت از خود شرکت‌کننده با احترام به مخالفت او، الزام پژوهش به مرتبط بودن با شرایطی که موجب ناتوانی شده است، و محدودیت خطر در غیاب فایده مستقیم.

نقطهٔ متقابل برآمده از اصل عدالت شایستهٔ وزن برابر است: محروم‌سازی انعکاسی خود یک آسیب است. محروم کردن سالمندان، زنان باردار یا کودکان از شرکت در آزمایش‌های درمان‌هایی که بعدها دریافت خواهند کرد، باعث می‌شود بدون شواهد علمی تحت درمان قرار گیرند. محروم‌سازی به همان اندازه که شمول نیازمند توجیه است، نیازمند توجیه است.

تعهدات پس از کارآزمایی

  • منتشر کن، صرف‌نظر از نتیجه. شرکت‌کنندگان خطر را پذیرفتند با این درک که دانش حاصل خواهد شد. عدم انتشار این اصل را نقض می‌کند.
  • به شرکت‌کنندگان بازخورد بدهید به زبانی در دسترس.
  • دسترسی پس از کارآزمایی: آیا شرکت‌کنندگانی که از مداخله بهره‌مند شده‌اند به دریافت آن ادامه خواهند داد و آیا جامعه‌ای که میزبان کارآزمایی بوده است به آن دسترسی خواهد داشت. این موضوع در کارآزمایی‌هایی که در محیط‌های کم‌منابع انجام می‌شوند، مسئله‌ای حیاتی است و باید در پروتکل به آن پرداخته شود، نه اینکه در پایان به‌صورت بداهه اقدام شود.
  • اشتراک‌گذاری داده‌ها، بر اساس تعاریف مشخص‌شده.

ثبت‌نام آزمایش

ثبت پیش‌از‌پژوهش توسط مجلات، حامیان مالی و کمیته‌های اخلاق الزامی است. این ثبت، نتایج، حجم نمونه و طرح تحلیل را پیش از جمع‌آوری داده‌ها ثبت می‌کند که همین امر گزارش‌دهی گزینشی نتایج را قابل شناسایی می‌سازد. پیش از شرکت‌کنندهٔ اول ثبت کنید و هرگاه پروتکل اصلاح شد، آن را به‌روزرسانی کنید.

انتظار بازبینی

یک پروتکل توسط افرادی که به دنبال دلایلی برای گفتن «نه» هستند، خوانده می‌شود. پرسش‌هایی که مطرح می‌کنند قابل پیش‌بینی است و پاسخ دادن به آن‌ها از پیش، بخش عمده‌ای از موفقیت یک پروتکل را تشکیل می‌دهد.

یک بازبین علمی خواهد پرسید:

  • آیا این پرسش مهم است و آیا هنوز باز است؟ مرور نظام‌مند کجاست؟
  • آیا این طراحی به آن پاسخ خواهد داد؟
  • آیا مقایست‌گر مناسب است؟
  • آیا نتیجهٔ اولیه برای بیمار اهمیت دارد و آیا تعریف شده است؟
  • آیا اندازه نمونه قابل دستیابی است و آیا اندازه اثر فرضی واقع‌بینانه است؟
  • آیا این تیم می‌تواند این تعداد شرکت‌کننده را جذب کند؟ شواهد چیست؟
  • آیا تحلیل‌ها از پیش مشخص و مناسب هستند؟
  • آیا نتیجه روش کار را تغییر خواهد داد؟

یک بازبین اخلاق خواهد پرسید:

  • آیا تعادل وجود دارد؟
  • آیا خطرات با توجه به فایدهٔ احتمالی به حداقل رسیده و موجه هستند؟
  • آیا مقایست‌گر از نظر اخلاقی قابل قبول است؟
  • آیا فرایند رضایت‌دهی مناسب است و آیا به تصادفی‌سازی و سوءتفاهم درمانی می‌پردازد؟
  • آیا شرکت‌کنندگان آسیب‌پذیر محافظت می‌شوند و آیا کسی بدون دلیل موجه کنار گذاشته شده است؟
  • آیا کمیتهٔ نظارت بر داده‌ها وجود دارد و آیا مستقل است؟
  • حریم خصوصی چگونه محافظت می‌شود؟
  • پس از پایان آزمایش چه بر سر شرکت‌کنندگان می‌آید؟

یک تأمین‌کنندهٔ مالی علاوه بر این خواهد پرسید:

  • آیا بودجه واقع‌بینانه و موجه است؟
  • آیا این جدول زمانی قابل دستیابی است؟
  • آیا تیم تخصص لازم را دارد و آیا کسی کم است؟
  • اگر استخدام ناکافی باشد، برنامه اضطراری چیست؟

رایج‌ترین دلیل رد، نقص روش‌شناختی نیست؛ بلکه این است که** داور به هدف جذب مشارکت‌کنندگان باور ندارد**، زیرا پژوهشگران هیچ مدرکی برای آن ارائه نکرده‌اند. داده‌های امکان‌سنجی، گزارش ثبت‌نام در غربالگری از یک مطالعه مقدماتی یا نظرسنجی از مراکز مشارکت‌کننده، مستقیماً این مسئله را برطرف می‌کند و ارزش بیشتری نسبت به هر افزودهٔ دیگری دارد.

ارائه و نقد یک پروتکل

ارائه یک پروتکل و بازبینی پروتکل شخص دیگر، آخرین تمرین این دوره است و خود به خود یک مهارت محسوب می‌شود.

ارائه: ابتدا پرسش را مطرح کنید، سپس طرح را توضیح دهید و در ادامه عناصری را که شنونده برای قضاوت نیاز دارد، بیان کنید. هر بخش را شرح ندهید. دو یا سه تصمیمی را که درباره‌شان کمترین اطمینان را دارید شناسایی کرده و برای آن‌ها درخواست کمک کنید؛ ارائه‌ای که دعوت به انتقاد می‌کند بازخورد بهتری نسبت به ارائه‌ای که در حال دفاع است دریافت می‌کند.

انتقاد سازنده:

  • با پرسش شروع کنید. آیا ارزش پاسخ دادن دارد و آیا باز است؟ بقیه چیزها در ادامه هستند.
  • سپس طراحی. آیا به آن پرسش پاسخ خواهد داد؟
  • سپس جزئیات، به ترتیب میزان تهدیدی که برای نتیجه‌گیری دارند.
  • آنچه اعتبار را تهدید می‌کند از آنچه شما به‌طور متفاوت انجام می‌دادید، متمایز کنید. این دو یکسان نیستند و خلط آن‌ها بازبینی را کم‌فایده می‌کند.
  • برای هر مشکل یک راه‌حل پیشنهاد دهید. «اندازه نمونه خوش‌بینانه است» کمتر مفید است تا «اندازه نمونه نرخ وقوع 40% را فرض می‌کند؛ ثبت‌نام نشان می‌دهد 25% است؛ در اینجا عدد بازمحاسبه‌شده است.»
  • آنچه خوب است را بگویید. یک بازبین که تنها مشکلات را شناسایی می‌کند، هیچ اطلاعاتی درباره آنچه باید حفظ شود ارائه نمی‌دهد.

استانداردی که باید از واحد مقدماتی اعمال شود: یک آزمایش بی‌نقص قابل ساختن نیست. هر طرحی مذاکره میان اجتناب از سوگیری، امکان‌سنجی و اخلاق است. پرسش یک نقد این نیست که آیا این مصالحه‌ها بدون هزینه بوده‌اند، بلکه این است که آیا آن‌ها عمداً انجام شده‌اند، به‌روشنی بیان شده‌اند و در جهت درست صورت گرفته‌اند.

درک خود را بررسی کنید

  1. آزمایشی را که در طول این دوره توسعه داده‌اید بردارید و جدول برنامه زمانی رویدادهای آن را بنویسید. یک ارزیابی را که می‌توانید حذف کنید شناسایی کنید و بگویید حذف آن چه هزینه‌ای برای شما دارد.
  2. استدلال بخش پیش‌زمینه برای تعادل را در سه جمله بنویسید و شواهدی را که نشان می‌دهند مسئله باز است، ذکر کنید.
  3. آزمون شما داروی جدیدی را در وضعیتی که درمان مؤثری وجود دارد، در برابر دارونما مقایسه می‌کند. مشخص کنید آیا این از نظر اخلاقی قابل قبول است و اگر نیست، مقایسه را بازطراحی کنید.
  4. یک پاراگراف از فرم رضایت‌نامه را که تصادفی‌سازی را برای فردی بدون پیش‌زمینه علمی توضیح می‌دهد، در کمتر از 120 کلمه بنویسید.
  5. یک بازبین می‌نویسد: «من قانع نشده‌ام که این تیم بتواند در 24 ماه 400 بیمار جذب کند.» سه مدرکی را که برای پاسخ به این نکته به پروتکل اضافه می‌کنید، شرح دهید.
  6. پروتکل یک همکار را با استفاده از دستورالعمل فوق بازبینی کنید و نقد خود را به صورت سه یافته، هر کدام با یک راه‌حل پیشنهادی، بنویسید.
  7. توضیح دهید چرا یک آزمایش بدون برنامه برای انتشار نتایج منفی، یک الزام اخلاقی را نقض می‌کند و سازوکاری را که برای قابل تشخیص کردن این نقض طراحی شده است، نام ببرید.

مطالعه بیشتر

  • Chan AW, Tetzlaff JM, Altman DG, et al. SPIRIT 2013 explanation and elaboration: guidance for protocols of clinical trials. BMJ. 2013;346:e7586.
  • Tri-Council Policy Statement: Ethical Conduct for Research Involving Humans (TCPS 2), Chapters 3 (consent) and 11 (clinical trials).
  • Freedman B. Equipoise and the ethics of clinical research. N Engl J Med. 1987;317(3):141-145.
  • Beauchamp TL, Childress JF. Principles of Biomedical Ethics.
  • World Medical Association. Declaration of Helsinki.
  • Appelbaum PS, Roth LH, Lidz CW, Benson P, Winslade W. False hopes and best data: consent to research and the therapeutic misconception. Hastings Cent Rep. 1987;17(2):20-24.

اصطلاحات کلیدی

SPIRITپروتکلتوازن بالینیتصور درمانیکنترل دارونماجمعیت‌های آسیب‌پذیردسترسی پس از کارآزماییثبت‌نامارزیابی همتا